何百万人もの白斑患者にとって、ルキソリチニブクリーム（商品名Opzelura）がゲームチェンジャーとなる可能性があることが、2つの第3相臨床試験によって確認されました。これらの試験によれば、ルキソリチニブクリームを使用した白斑患者の約半数が、使用から1年後に、顔面では75％以上、全身では50％以上の色素を回復しました。
この研究は、米国のタフツ医療センター皮膚科部門のDavid Rosmarin博士らによって行われ、2022年10月20日に「The New England Journal of Medicine」に掲載されました。
白斑は、皮膚の一部の色素が欠落する疾患で、どの部位でも発症する可能性がありますが、特に顔と手に影響を及ぼすことが多いです。
ルキソリチニブは、白斑の発症と進行に関与する分子であるヤヌスキナーゼ（JAK）を標的とするJAK阻害薬で、2022年7月に米国食品医薬品局（FDA）から非分節型の尋常性白斑の局所治療薬として承認されました。
今回の2つの臨床試験（TRuE-V1およびTRuE-V2）は、北米とヨーロッパで674人の白斑患者（12歳以上）を対象に行われました。これらの患者は、ルキソリチニブクリーム1.5％を1日2回、顔と全身の白斑部位に塗布するグループと、プラセボを使用するグループ（溶媒対照群）に2対1の比率で割り当てられました。25週目以降、すべての患者が52週目までルキソリチニブ1.5％を使用できるようになりました。
主要な評価項目は、24週時点での顔面の白斑面積スコア指標（F-VASI）の試験開始時から75％以上の改善（F-VASI75）でした。F-VASIは0から3点でスコアがつけられ、スコアが高いほど色素脱失の範囲が広いことを示します。主要な副次項目は、全身の白斑重症度指標（T-VASI）での50％以上の改善（T-VASI50）など5つの項目がありました。
その結果、24週目の時点でF-VASI75を達成した患者の割合は、TRuE-V1ではルキソリチニブクリームを使用したグループで29.8％、溶媒対照群で7.4％であり、TRuE-V2では同様に30.9％と11.4％でした。また、52週にわたってルキソリチニブを使用した患者のうち、F-VASI75を達成した患者の割合は、TRuE-V1で52.6％（173人中91人）、TRuE-V2で48.0％（177人中85人）でした。T-VASI50を達成した患者の割合も高く、TRuE-V1で53.2％（173人中92人）、TRuE-V2で49.2％（177人中87人）でした。
52週にわたってルキソリチニブを使用した患者のうち、有害事象が発生した患者の割合は、TRuE-V1で54.8％、TRuE-V2で62.3％でした。最も頻繁に報告された有害事象は、塗布部位のにきび（6.3％と6.6％）、鼻咽頭炎（5.4％と6.1％）、および塗布部位のかゆみ（5.4％と5.3％）でした。
研究の主要な筆頭著者であるDavid Rosmarin博士は、「ルキソリチニブクリームは、FDAが白斑患者の色素再沈着のための初めての治療薬として承認したものであり、この結果は画期的なものである」と述べています。また、彼は「白斑の罹患歴が30年以上の患者でさえ、この薬により改善を期待できる」とも語っています。
米国のヘンリー・フォード病院の皮膚科医であるIltefat Hamzavi博士も、ルキソリチニブクリームが白斑患者にとって重要な進展であると認めており、「白斑は、生活の質（QOL）に深刻な影響を与える重要な心理社会的な疾患の一つであり、